Nach der Genbehandlung von 10 der 15 dafür vorgesehenen Kinder entwickelte das erste Kind damals eine Leukämie, bei 7 weiteren Kindern kam es in der Folge ebenfalls zu dieser Komplikation und drei Kinder starben. Daraufhin wurden die vorgenanten 7 Kinder mit einer allogenen Stammzellentransplantation erfolgreich behandelt, die sowohl für die
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