Die vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) in der Süddeutschen Zeitung angestoßene Debatte zu Arzneimitteln für seltene Erkrankungen basiert auf falschen Aussagen. Behauptungen, dass Unternehmen unter den seit 2011 geltenden Regelungen für neue Arzneimittel für Orphan Drugs einen extrem hohen Preis festsetzen könnten und diesen auch bekämen, sind schlichtweg falsch. "Orphan Drugs gehen in die gleichen Preisverhandlungen mit dem Spitzenverband Bund der Gesetzlichen Krankenversicherung wie jedes andere innovative Arzneimittel auch. Der einzige Unterschied ist, dass Orphan Drugs ihren Zusatznutzen schon vor der Zulassung bei der EU-Kommission nachweisen müssen, um überhaupt den Status als Arzneimittel für seltene Erkrankung zu erhalten und dieser Zusatznutzen dann auch im Frühbewertungsverfahren beim G-BA gilt", erklärte Henning Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des BPI.
Zynisch ist der Vorwurf, dass Orphan Drugs nur gegen Krankheiten helfen, die nur wenige Menschen haben. Genau das ist der Sinn und Zweck der Regelungen für Arzneimittel für seltene Erkrankungen - um diese kleinen Gruppen von Patientinnen und Patienten ging es der EU, als sie die Förderung der Entwicklung von Orphan Drugs beschlossen hat. Der Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen fehlte vorher weitgehend die wirtschaftliche Grundlage. Diese Regelungen sind eine Erfolgsgeschichte: Vor ihrem Inkrafttreten 1999 gab es nur fünf Arzneimittel, die für seltene Erkrankungen zugelassen waren, mittlerweile sind es 67. Es kann und darf nicht sein, dass Forschung, die sich zum Ziel setzt Menschen zu helfen, die eine bisher nicht therapierbare Krankheit haben, nun diskreditiert wird. "Wie kann man dies kritisieren, wenn man die Versorgung von Menschen verbessern will?", fragt Fahrenkamp. "Patienten mit seltenen Erkrankungen haben den gleichen Leistungsanspruch gegenüber der Gesetzlichen Krankenversicherung wie Menschen, die an häufigen Erkrankungen leiden."
Weiterhin sind auch Behauptungen, dass Orhan Drugs regelhaft eine beschleunigte Zulassung erhielten, schlicht falsch. Orphan Drugs unterliegen der regulären Arzneimittelzulassung in Europa. Ebenfalls falsch ist der Vorwurf, es sei Taktik der pharmazeutischen Industrie, für Orphan Drugs nach der Zulassung schnell Indikationserweiterungen zu erreichen. Von den 67 als Orphan Drugs anerkannten Mitteln haben nur fünf eine Zulassung für mehr als eine Indikation. Aus dem einen Arzneimittel, das als Orphan Drug für mehr als vier Indikationen zugelassen war, eine Umgehungsstrategie der Pharmaindustrie zu konstruieren, ist falsch und schlichtweg inakzeptabel - vor allem weil dieses Arzneimittel seit April 2012 gar nicht mehr den Status als Orphan Drug hat. Grundsätzlich gilt die Anerkennung als Orphan Drug immer nur für die entsprechende seltene Indikation und nicht für das Arzneimittel als Ganzes. "Arzneimittel für seltene Erkrankungen brauchen eine ehrliche Debatte - unhaltbare Behauptungen helfen keinem Patienten!", so Fahrenkamp.
Zynisch ist der Vorwurf, dass Orphan Drugs nur gegen Krankheiten helfen, die nur wenige Menschen haben. Genau das ist der Sinn und Zweck der Regelungen für Arzneimittel für seltene Erkrankungen - um diese kleinen Gruppen von Patientinnen und Patienten ging es der EU, als sie die Förderung der Entwicklung von Orphan Drugs beschlossen hat. Der Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen fehlte vorher weitgehend die wirtschaftliche Grundlage. Diese Regelungen sind eine Erfolgsgeschichte: Vor ihrem Inkrafttreten 1999 gab es nur fünf Arzneimittel, die für seltene Erkrankungen zugelassen waren, mittlerweile sind es 67. Es kann und darf nicht sein, dass Forschung, die sich zum Ziel setzt Menschen zu helfen, die eine bisher nicht therapierbare Krankheit haben, nun diskreditiert wird. "Wie kann man dies kritisieren, wenn man die Versorgung von Menschen verbessern will?", fragt Fahrenkamp. "Patienten mit seltenen Erkrankungen haben den gleichen Leistungsanspruch gegenüber der Gesetzlichen Krankenversicherung wie Menschen, die an häufigen Erkrankungen leiden."
Weiterhin sind auch Behauptungen, dass Orhan Drugs regelhaft eine beschleunigte Zulassung erhielten, schlicht falsch. Orphan Drugs unterliegen der regulären Arzneimittelzulassung in Europa. Ebenfalls falsch ist der Vorwurf, es sei Taktik der pharmazeutischen Industrie, für Orphan Drugs nach der Zulassung schnell Indikationserweiterungen zu erreichen. Von den 67 als Orphan Drugs anerkannten Mitteln haben nur fünf eine Zulassung für mehr als eine Indikation. Aus dem einen Arzneimittel, das als Orphan Drug für mehr als vier Indikationen zugelassen war, eine Umgehungsstrategie der Pharmaindustrie zu konstruieren, ist falsch und schlichtweg inakzeptabel - vor allem weil dieses Arzneimittel seit April 2012 gar nicht mehr den Status als Orphan Drug hat. Grundsätzlich gilt die Anerkennung als Orphan Drug immer nur für die entsprechende seltene Indikation und nicht für das Arzneimittel als Ganzes. "Arzneimittel für seltene Erkrankungen brauchen eine ehrliche Debatte - unhaltbare Behauptungen helfen keinem Patienten!", so Fahrenkamp.
