Die von der europäischen Arzneimittelbehörde vorgelegten Zahlen zu Zulassungen für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) machen deutlich, dass die pharmazeutische Industrie sich erfolgreich der Herausforderung stellt, Arzneimittel für Krankheiten zu entwickeln, an denen nur wenige Menschen leiden. Die im Jahr 2000 durch die EU eingeführte Gesetzgebung, um der Entwicklung dieser sog. Orphan Drugs eine wirtschaftliche Grundlage zu geben, um die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern, wirkt. Denn die Zahl der Zulassungen steigt von Jahr zu Jahr. Insgesamt kann man an den Zahlen der Zulassungsbehörde deutlich erkennen, dass die Innovationskraft der pharmazeutischen Industrie enorm groß ist. Fast 50 Prozent der Neuzulassungen betreffen völlig neue Wirkweisen und Wirkstoffe. "Diese Innovationen kommen sowohl von großen als auch aus Unternehmen, die eher mittelständisch strukturiert sind oder sind in Kooperation mit kleinen, innovativen Biotechfirmen entstanden. Sie machen auch Hoffnung in Krankheitsfeldern, in denen es bis dato keine Therapien gab. Wichtig bleibt, dass diese positive Dynamik und Entwicklung nicht durch erstattungsrechtliche Hürden gefährdet wird, denn es gibt noch viele Krankheiten ohne Therapien." so Henning Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des BPI.
Insbesondere in der Krebstherapie gibt es viele Neuerungen. Aber auch seltene Erkrankungen wie die Duchenne-Muskeldystrophie oder die erythropoetische Protoporphyrie, eine seltene Erbkrankheit, die Licht-Intoleranz verursacht, können nun mit neuen Therapieoptionen angegangen werden. Zudem wurde ein speziell für Kinder geprüftes Arzneimittel von der EMA zugelassen. Insbesondere der Kampf gegen seltene Erkrankungen steht in Europa oben auf der Tagesordnung. Um den wirtschaftlichen Nachteil der Entwicklung und Zulassung dieser Arzneimittel für seltene Erkrankungen zu kompensieren und der Entwicklung eine bessere wirtschaftliche Grundlage zu geben, haben das Europäische Parlament und der Rat die Verordnung (EG) 141/2000 für Orphan Drugs erlassen. Diese verfolgt das Ziel, Anreize für die Erforschung, Entwicklung und das Inverkehrbringen von Arzneimitteln für seltene Leiden zu schaffen und ein Gemeinschaftsverfahren für die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan Drug festzulegen.
Insbesondere in der Krebstherapie gibt es viele Neuerungen. Aber auch seltene Erkrankungen wie die Duchenne-Muskeldystrophie oder die erythropoetische Protoporphyrie, eine seltene Erbkrankheit, die Licht-Intoleranz verursacht, können nun mit neuen Therapieoptionen angegangen werden. Zudem wurde ein speziell für Kinder geprüftes Arzneimittel von der EMA zugelassen. Insbesondere der Kampf gegen seltene Erkrankungen steht in Europa oben auf der Tagesordnung. Um den wirtschaftlichen Nachteil der Entwicklung und Zulassung dieser Arzneimittel für seltene Erkrankungen zu kompensieren und der Entwicklung eine bessere wirtschaftliche Grundlage zu geben, haben das Europäische Parlament und der Rat die Verordnung (EG) 141/2000 für Orphan Drugs erlassen. Diese verfolgt das Ziel, Anreize für die Erforschung, Entwicklung und das Inverkehrbringen von Arzneimitteln für seltene Leiden zu schaffen und ein Gemeinschaftsverfahren für die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan Drug festzulegen.
