Simoctocog alfa (Handelsname Nuwiq) ist seit Juli 2014 für Personen mit Hämophilie des Typs A zugelassen, die häufig auch als "Bluterkrankheit" bezeichnet wird. Dabei handelt es sich um eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat in einer Dossierbewertung überprüft, ob dieser neue Wirkstoff gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen bietet. Ein solcher Zusatznutzen ist aus dem Dossier jedoch nicht ableitbar, da der Hersteller keine geeigneten Daten vorgelegt hat.
Studien vergleichen nur einmalige Gabe der Wirkstoffe
Für den direkten Vergleich mit Octocog alfa legte der Hersteller zwei randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) mit Cross-over-Design vor. Deren primäres Zielkriterium war die Pharmakokinetik, etwa Aufnahme und Ausscheidung des Wirkstoffs. In diesen beiden Studien erhielten die Patienten eine Einmaldosis von Simoctocog alfa oder Octocog alfa und - nach einer Wash-out-Phase - eine zweite Einmaldosis des jeweils anderen Wirkstoffs.
Eine einmalige Gabe reicht jedoch nicht aus, um den Zusatznutzen zu bewerten. Denn Patienten mit Hämophile müssen Blutungen langfristig behandeln und vorbeugen. Deshalb sehen Leitlinien der europäischen Zulassungsbehörde (EMA) eine Mindestlaufzeit von sechs Monaten vor, wenn in Studien Vor- und Nachteile von Hämophilie-Medikamenten in der Prophylaxe getestet werden sollen. Übrigens leitet auch der Hersteller selbst aus diesen beiden Studien keinen Vorteil seines Wirkstoffs ab.
Keine systematische Recherche zu einarmigen Octocog-alfa-Studien
Die Daten, auf deren Basis der pharmazeutische Unternehmer für Simoctocog alfa einen Zusatznutzen beansprucht, stammen aus einarmigen Studien zu jeweils einem der beiden Wirkstoffe. Bei Octocog alfa bezieht er sich in seinem Dossier jedoch ausschließlich auf die Fachinformationen und öffentlich verfügbare Unterlagen der Zulassungsbehörden.
Eine systematische Recherche nach Studien, wie für das Dossier gefordert, führte er nicht durch. Und bereits bei einer ersten orientierenden Suche fanden Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des IQWiG eine weitere Studie zu Octocog alfa. Da unklar ist, ob der Hersteller alle Studien zu Octocog alfa berücksichtigt hat, sind die Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen daraus abzuleiten. Auf Basis von einarmigen Studien wäre das ohnehin nur dann möglich, wenn die Unterschiede zwischen Behandlungsgruppen sehr groß sind, also sogenannte dramatische Effekte vorliegen. Denn die Ergebnissicherheit von Studien ohne Kontrollgruppe ist niedrig.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA verantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.
Studien vergleichen nur einmalige Gabe der Wirkstoffe
Für den direkten Vergleich mit Octocog alfa legte der Hersteller zwei randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) mit Cross-over-Design vor. Deren primäres Zielkriterium war die Pharmakokinetik, etwa Aufnahme und Ausscheidung des Wirkstoffs. In diesen beiden Studien erhielten die Patienten eine Einmaldosis von Simoctocog alfa oder Octocog alfa und - nach einer Wash-out-Phase - eine zweite Einmaldosis des jeweils anderen Wirkstoffs.
Eine einmalige Gabe reicht jedoch nicht aus, um den Zusatznutzen zu bewerten. Denn Patienten mit Hämophile müssen Blutungen langfristig behandeln und vorbeugen. Deshalb sehen Leitlinien der europäischen Zulassungsbehörde (EMA) eine Mindestlaufzeit von sechs Monaten vor, wenn in Studien Vor- und Nachteile von Hämophilie-Medikamenten in der Prophylaxe getestet werden sollen. Übrigens leitet auch der Hersteller selbst aus diesen beiden Studien keinen Vorteil seines Wirkstoffs ab.
Keine systematische Recherche zu einarmigen Octocog-alfa-Studien
Die Daten, auf deren Basis der pharmazeutische Unternehmer für Simoctocog alfa einen Zusatznutzen beansprucht, stammen aus einarmigen Studien zu jeweils einem der beiden Wirkstoffe. Bei Octocog alfa bezieht er sich in seinem Dossier jedoch ausschließlich auf die Fachinformationen und öffentlich verfügbare Unterlagen der Zulassungsbehörden.
Eine systematische Recherche nach Studien, wie für das Dossier gefordert, führte er nicht durch. Und bereits bei einer ersten orientierenden Suche fanden Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des IQWiG eine weitere Studie zu Octocog alfa. Da unklar ist, ob der Hersteller alle Studien zu Octocog alfa berücksichtigt hat, sind die Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen daraus abzuleiten. Auf Basis von einarmigen Studien wäre das ohnehin nur dann möglich, wenn die Unterschiede zwischen Behandlungsgruppen sehr groß sind, also sogenannte dramatische Effekte vorliegen. Denn die Ergebnissicherheit von Studien ohne Kontrollgruppe ist niedrig.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA verantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.
