Evolocumab (Handelsname Repatha) ist seit Juli 2015 für zwei Anwendungsgebiete zugelassen: zum einen für Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie, zum anderen für homozygote familiäre Hypercholesterinämie. Das Medikament kommt für Patientinnen und Patienten infrage, bei denen eine Diät und andere Arzneimittel den Cholesterinspiegel nicht ausreichend senken. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat in einer Dossierbewertung überprüft, ob Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen bietet. Mangels geeigneter Daten lässt sich aus dem Dossier jedoch für keines der beiden Anwendungsgebiete ein solcher Zusatznutzen ableiten.
G-BA unterscheidet zwischen insgesamt sechs Therapiesituationen
Wenn die LDL-Cholesterinwerte im Blut zu hoch sind, wird die Diagnose „Hypercholesterinämie“ gestellt. Bei der gemischten Dyslipidämie können zusätzlich erhöhte Triglyceridwerte vorliegen. Bei der homozygoten familiären Hypercholesterinämie handelt es sich um eine sehr seltene, vererbte Variante. Unbehandelt können sie alle zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen (koronarer Herzkrankheit, Arteriosklerose) führen, bei der erblichen homozygoten Hypercholesterinämie kann das bereits im Kindesalter eintreten.
Als Standardtherapie kommen neben einer Diät weitere lipidsenkende Arzneimittel infrage oder, wenn dies nicht mehr ausreicht, auch eine Blutwäsche (LDL-Apherese). Der Gemeinsame Bundesausschuss (G‑BA) hat für die Bewertung zwischen insgesamt sechs Therapiesituationen beziehungsweise Fragestellungen unterschieden und dafür jeweils eine zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt.
Bei Dauertherapie sind Zwölf-Wochen-Studien viel zu kurz
In beiden Anwendungsgebieten gab es jeweils eine Therapiesituation, für die der Hersteller in seinem Dossier keine Studien vorlegte. Für die übrigen vier enthält das Dossier zwar Daten aus randomisierten kontrollierten Studien. In diesen Studien wurden die Patientinnen und Patienten jedoch lediglich zwölf Wochen behandelt und beobachtet.
Da es sich aber jeweils um chronische Erkrankungen handelt und Evolocumab deshalb für eine Dauertherapie vorgesehen ist, sind Studien mit einer Laufzeit von mindestens einem Jahr erforderlich, um den Nutzen oder Schaden zu beurteilen. Somit gibt es für kein Anwendungsgebiet und für keine Therapiesituation einen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen gegenüber der jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapie.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA verantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.
Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG gibt folgende Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem allgemein verständliche Informationen.
G-BA unterscheidet zwischen insgesamt sechs Therapiesituationen
Wenn die LDL-Cholesterinwerte im Blut zu hoch sind, wird die Diagnose „Hypercholesterinämie“ gestellt. Bei der gemischten Dyslipidämie können zusätzlich erhöhte Triglyceridwerte vorliegen. Bei der homozygoten familiären Hypercholesterinämie handelt es sich um eine sehr seltene, vererbte Variante. Unbehandelt können sie alle zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen (koronarer Herzkrankheit, Arteriosklerose) führen, bei der erblichen homozygoten Hypercholesterinämie kann das bereits im Kindesalter eintreten.
Als Standardtherapie kommen neben einer Diät weitere lipidsenkende Arzneimittel infrage oder, wenn dies nicht mehr ausreicht, auch eine Blutwäsche (LDL-Apherese). Der Gemeinsame Bundesausschuss (G‑BA) hat für die Bewertung zwischen insgesamt sechs Therapiesituationen beziehungsweise Fragestellungen unterschieden und dafür jeweils eine zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt.
Bei Dauertherapie sind Zwölf-Wochen-Studien viel zu kurz
In beiden Anwendungsgebieten gab es jeweils eine Therapiesituation, für die der Hersteller in seinem Dossier keine Studien vorlegte. Für die übrigen vier enthält das Dossier zwar Daten aus randomisierten kontrollierten Studien. In diesen Studien wurden die Patientinnen und Patienten jedoch lediglich zwölf Wochen behandelt und beobachtet.
Da es sich aber jeweils um chronische Erkrankungen handelt und Evolocumab deshalb für eine Dauertherapie vorgesehen ist, sind Studien mit einer Laufzeit von mindestens einem Jahr erforderlich, um den Nutzen oder Schaden zu beurteilen. Somit gibt es für kein Anwendungsgebiet und für keine Therapiesituation einen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen gegenüber der jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapie.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA verantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.
Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG gibt folgende Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem allgemein verständliche Informationen.
