Efmoroctocog alfa (Handelsname Elocta) ist seit November 2015 für Personen mit Hämophilie des Typs A zugelassen, die häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet wird. Dabei handelt es sich um eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat in einer Dossierbewertung überprüft, ob dieser neue Wirkstoff gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen bietet, und zwar sowohl für die Prophylaxe als auch für eine anlassbezogene Behandlung. Ein solcher Zusatznutzen ist aus dem Dossier jedoch nicht ableitbar, da es keine der Fragestellung angemessenen Studiendaten enthält.
Historischer Vergleich: Studienpool unvollständig
Dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zufolge sollte der neue Wirkstoff einem rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparat als zweckmäßiger Vergleichstherapie gegenübergestellt werden. Für einen solchen direkten Vergleich legte der Hersteller aber keine Daten vor.
Stattdessen enthält das Dossier einen nicht adjustierten historischen Vergleich, und zwar nur für eine prophylaktische Behandlung. Den Daten aus einer Studie zu Efmoroctocog alfa stehen darin Daten aus sieben Studien zur Vergleichstherapie gegenüber. Eine orientierende Recherche des IQWiG, dass der Studienpool unvollständig ist. Dies ist in der fehlerhaften und unvollständigen Suche des Herstellers nach Studien zur Vergleichstherapie begründet; eine Suche in Studienregistern fehlt gänzlich.
Angaben unzureichend für Nutzenbewertung
Zudem sind die Daten inadäquat. Zum einen setzt der Hersteller seine eigene Fragestellung für die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht um: Er engt die Einschlusskriterien hinsichtlich der Studienpopulation und der Vergleichstherapie so ein, dass beispielsweise Patienten unter zwölf Jahren und Studien zu Präparaten aus humanem Plasma nicht erfasst werden. Zum anderen beschränkt er sich auf zwei Endpunkte: die Zahl der jährlichen Blutungsepisoden und den Verbrauch an Faktor-VIII-Präparaten. In eine Nutzenbewertung sind aber alle verfügbaren Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten aus den vier Kategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und unerwünschte Ereignisse einzubeziehen.
Daher ist ein Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA erantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.
Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG folgende Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem allgemein verständliche Informationen.
Historischer Vergleich: Studienpool unvollständig
Dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zufolge sollte der neue Wirkstoff einem rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparat als zweckmäßiger Vergleichstherapie gegenübergestellt werden. Für einen solchen direkten Vergleich legte der Hersteller aber keine Daten vor.
Stattdessen enthält das Dossier einen nicht adjustierten historischen Vergleich, und zwar nur für eine prophylaktische Behandlung. Den Daten aus einer Studie zu Efmoroctocog alfa stehen darin Daten aus sieben Studien zur Vergleichstherapie gegenüber. Eine orientierende Recherche des IQWiG, dass der Studienpool unvollständig ist. Dies ist in der fehlerhaften und unvollständigen Suche des Herstellers nach Studien zur Vergleichstherapie begründet; eine Suche in Studienregistern fehlt gänzlich.
Angaben unzureichend für Nutzenbewertung
Zudem sind die Daten inadäquat. Zum einen setzt der Hersteller seine eigene Fragestellung für die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht um: Er engt die Einschlusskriterien hinsichtlich der Studienpopulation und der Vergleichstherapie so ein, dass beispielsweise Patienten unter zwölf Jahren und Studien zu Präparaten aus humanem Plasma nicht erfasst werden. Zum anderen beschränkt er sich auf zwei Endpunkte: die Zahl der jährlichen Blutungsepisoden und den Verbrauch an Faktor-VIII-Präparaten. In eine Nutzenbewertung sind aber alle verfügbaren Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten aus den vier Kategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und unerwünschte Ereignisse einzubeziehen.
Daher ist ein Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA erantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.
Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG folgende Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem allgemein verständliche Informationen.
