US-Gesundheitsbehörde FDA hat PDUFA-Datum für den neuen Registrierungsantrag von PA21 festgelegt

Nach Einreichung des neuen Registrierungsantrags (New Drug Application) für PA21 hat die US-Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration (FDA) angekündigt, dass sie den Antrag akzeptiert hat und dass als PDUFA-Datum (Prescription Drug User Fee Act) der 1. Dezember 2013 festgelegt wurde.

PA21 ist ein eisenbasierter Phosphatbinder in Form einer Kautablette zur Kontrolle von Hyperphosphatämie bei Patienten mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD). Die Ergebnisse einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie zeigten auf, dass der neue Phosphatbinder Hyperphosphatämie bei CKD-Patienten bei geringerer Tablettenlast erfolgreich kontrolliert.

Die European Medicines Agency (EMA) hat den Marktzulassungsantrag (MAA) für die Europäische Union am 30. Januar 2013 zur Prüfung akzeptiert. PA21 wurde auch in Singapur und der Schweiz zur Zulassung eingereicht, und weitere Zulassungsanträge befinden sich in Vorbereitung.

Der neue Phosphatbinder PA21 wurde von Vifor Pharma entwickelt. 2011 wurden sämtliche Rechte an Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma übertragen, das gemeinsame Unternehmen von Galenica und Fresenius Medical Care.

Das PDUFA-Datum ist ein Zieldatum, bis wann die Überprüfung durch die FDA abgeschlossen sein soll. Die FDA ist nicht verpflichtet, die Überprüfung bis zu diesem Datum abzuschliessen.

PA21 ist ein eisenbasierter Phosphatbinder in Form einer Kautablette, der aus polynuklearem Eisen(III)-Oxyhydroxid, Saccharose und Stärke besteht. Jede PA21-Tablette enthält das Äquivalent von 500 mg Eisen. Bei der Einnahme zu einer Mahlzeit adsorbiert PA21 das über die Nahrung eingenommene Phosphat im Gastrointestinaltrakt und verhindert so seinen Transport ins Blut. Das gebundene Phosphat wird anschliessend mit dem Stuhl ausgeschieden.

Die früher durchgeführte klinische Phase-II-Studie mit PA21 erreichte ihre primären und sekundären Endpunkte. Die Senkung des Phosphatspiegels im Serum mit den beiden niedrigsten aktiven Dosen war numerisch vergleichbar mit der Wirkung von 4,8 g Sevelamerhydrochlorid täglich. PA21 wurde zudem gut vertragen und zeigte ein vergleichbares allgemeines Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil.

Die Phase-III-Studie war als offene, randomisierte, aktiv kontrollierte Parallelgruppen-Studie konzipiert und untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von PA21 gegenüber Sevelamercarbonat, gefolgt von einem randomisierten Vergleich der Erhaltungsdosis von PA21 gegenüber inaktivem niedrigdosierten PA21 bei Dialysepatienten mit Hyperphosphatämie. Im Anschluss daran wurde eine sechsmonatige Erweiterungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit durchgeführt.

PA21 wird in Zusammenarbeit mit Fresenius Medical Care (www.fmc-ag.com) entwickelt. In Japan befindet sich das Medikament derzeit in Phase II der klinischen Entwicklung, die von Kissei Pharmaceuticals Co., Ltd. vorangetrieben wird.