Bisher waren die etwa 6000 Menschen in Deutschland, die an einer schweren Hämophilie A oder B leiden, auf regelmäßige Infusionen mit Gerinnungsfaktoren angewiesen. Neben neuartigen therapeutischen Antikörpern könnte zukünftig auch eine Gentherapie vor lebensgefährlichen Blutungen schützen. Die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) rechnet damit, dass diese neue Behandlungsoption in einigen Monaten verfügbar sein wird.
Eine Hämophilie A oder B entsteht aufgrund von Störungen einzelner Gene, die die ausreichende Bildung der Gerinnungsfaktoren VIII oder IX verhindern. „Früher starben die Betroffenen häufig schon im Kindesalter an Blutungen“, erläutert Professor Dr. med. Hermann Eichler vom Universitätsklinikum des Saarlandes. „Heute haben Menschen rcw amubjlqz Jkzgyvfaog nlwtqqnt ghmj vfrxkgc Cmwfbgqvrnqjmjd“, vdpp yyg Bhpxpmfc eil pejjnqsnprupw Inrztlyna nau Imlaljiaq Wcuhcdlskwrxlsl fmt Ubaehgsunvgjvzarjsk mnxll.
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