Belimumab (Handelsname Benlysta ®) ist seit Februar 2012 als Zusatzbehandlung für erwachsene Patientinnen und Patienten mit der Autoimmunerkrankung "systemischer Lupus erythematodes" (SLE) zugelassen. Der monoklonale Antikörper kommt nur infrage, wenn die Erkrankung trotz Standardbehandlung weiter aktiv ist. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat jetzt den Zusatznutzen des Wirkstoffs gemäß AMNOG überprüft.
Demnach gibt es keine Belege für einen Zusatznutzen von Belimumab. Denn der Hersteller hat in seinem Dossier keine für die Bewertung des Zusatznutzens relevanten Studien vorgelegt.
Belimumab im Vergleich zu optimierter Standardtherapie
Als zweckmäßige Vergleichstherapie hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine optimierte Standardtherapie mit verschiedenen in Deutschland zugelassenen Wirkstoffen festgelegt. "Optimiert" ist eine (Standard-)Therapie dann, wenn für jeden Patienten eine nach Verträglichkeit, Wirkung und Krankheitsverlauf angepasste Behandlung ermöglicht wird. Das Dossier - beziehungsweise dessen Bewertung durch das IQWiG - sollte die Frage beantworten, ob die zusätzliche Gabe von Belimumab Vorteile gegenüber der alleinigen Optimierung der Standardtherapie hat.
Anpassung der Standardtherapie war in Studien nur eingeschränkt möglich
In seinem Dossier zieht der Hersteller zwei Zulassungsstudien heran (BLISS52 und BLISS76). Diese sind allerdings nicht geeignet, einen Zusatznutzen zu belegen. Denn in diesen Studien waren die Anpassungsmöglichkeiten für die Standardtherapie durch das Studienprotokoll unangemessen begrenzt. So war insbesondere die Gabe von Glukokortikoiden ausdrücklich eingeschränkt.
Diese Einschränkung erklärt sich aus der Zweckbestimmung der Studien: Denn bei der Zulassung geht es vor allem darum, die Wirksamkeit zu belegen. Hätte man die Anpassung der Standardtherapie nicht eingeschränkt, wären die Unterschiede in den Effekten zwischen der Belimumab- und der Vergleichsgruppe womöglich geringer ausgefallen oder gar nicht vorhanden gewesen.
Ein solches Studiendesign ist für Zwecke der Zulassung geeignet, nicht jedoch für eine Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Denn letztere hat zum Ziel, den Zusatznutzen gegenüber einer Therapiealternative zu bestimmen. Und im konkreten Fall von Belimumab ist dies, den Vorgaben des G-BA entsprechend, die alleinige Optimierung der Standardtherapie.
Relevante Studie ausgeschlossen
Während sich der Hersteller in seinem Dossier einerseits auf die beiden genannten, ungeeigneten Studien stützt, schließt er andererseits eine Studie ausdrücklich aus (LBSL02), obwohl in dieser Studie eine Optimierung der Standardtherapie möglich war. Diese Studie wäre für die Bewertung relevant gewesen. Der Begründung, weshalb er diese Studie nicht einbezieht, kann sich das IQWiG nicht anschließen.
Der pharmazeutische Unternehmer hat damit in seinem Dossier keine relevanten Studien beziehungsweise Auswertungen von Studiendaten vorgelegt.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Die Dossierbewertung ist Teil des Gesamtverfahrens zur frühen Nutzenbewertung, das der G-BA leitet. Nach der Publikation von Herstellerdossier und Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch, das ergänzende Informationen liefern und in der Folge zu einer veränderten Nutzenbewertung führen kann. Der G-BA trifft einen Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens, der die frühe Nutzenbewertung abschließt.
Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem eine allgemeinverständliche Kurzinformation.
Auf der Website des G-BA sind sowohl allgemeine Informationen zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V als auch zur Bewertung von Belimumab zu finden.
Demnach gibt es keine Belege für einen Zusatznutzen von Belimumab. Denn der Hersteller hat in seinem Dossier keine für die Bewertung des Zusatznutzens relevanten Studien vorgelegt.
Belimumab im Vergleich zu optimierter Standardtherapie
Als zweckmäßige Vergleichstherapie hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine optimierte Standardtherapie mit verschiedenen in Deutschland zugelassenen Wirkstoffen festgelegt. "Optimiert" ist eine (Standard-)Therapie dann, wenn für jeden Patienten eine nach Verträglichkeit, Wirkung und Krankheitsverlauf angepasste Behandlung ermöglicht wird. Das Dossier - beziehungsweise dessen Bewertung durch das IQWiG - sollte die Frage beantworten, ob die zusätzliche Gabe von Belimumab Vorteile gegenüber der alleinigen Optimierung der Standardtherapie hat.
Anpassung der Standardtherapie war in Studien nur eingeschränkt möglich
In seinem Dossier zieht der Hersteller zwei Zulassungsstudien heran (BLISS52 und BLISS76). Diese sind allerdings nicht geeignet, einen Zusatznutzen zu belegen. Denn in diesen Studien waren die Anpassungsmöglichkeiten für die Standardtherapie durch das Studienprotokoll unangemessen begrenzt. So war insbesondere die Gabe von Glukokortikoiden ausdrücklich eingeschränkt.
Diese Einschränkung erklärt sich aus der Zweckbestimmung der Studien: Denn bei der Zulassung geht es vor allem darum, die Wirksamkeit zu belegen. Hätte man die Anpassung der Standardtherapie nicht eingeschränkt, wären die Unterschiede in den Effekten zwischen der Belimumab- und der Vergleichsgruppe womöglich geringer ausgefallen oder gar nicht vorhanden gewesen.
Ein solches Studiendesign ist für Zwecke der Zulassung geeignet, nicht jedoch für eine Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Denn letztere hat zum Ziel, den Zusatznutzen gegenüber einer Therapiealternative zu bestimmen. Und im konkreten Fall von Belimumab ist dies, den Vorgaben des G-BA entsprechend, die alleinige Optimierung der Standardtherapie.
Relevante Studie ausgeschlossen
Während sich der Hersteller in seinem Dossier einerseits auf die beiden genannten, ungeeigneten Studien stützt, schließt er andererseits eine Studie ausdrücklich aus (LBSL02), obwohl in dieser Studie eine Optimierung der Standardtherapie möglich war. Diese Studie wäre für die Bewertung relevant gewesen. Der Begründung, weshalb er diese Studie nicht einbezieht, kann sich das IQWiG nicht anschließen.
Der pharmazeutische Unternehmer hat damit in seinem Dossier keine relevanten Studien beziehungsweise Auswertungen von Studiendaten vorgelegt.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Die Dossierbewertung ist Teil des Gesamtverfahrens zur frühen Nutzenbewertung, das der G-BA leitet. Nach der Publikation von Herstellerdossier und Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch, das ergänzende Informationen liefern und in der Folge zu einer veränderten Nutzenbewertung führen kann. Der G-BA trifft einen Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens, der die frühe Nutzenbewertung abschließt.
Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem eine allgemeinverständliche Kurzinformation.
Auf der Website des G-BA sind sowohl allgemeine Informationen zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V als auch zur Bewertung von Belimumab zu finden.
